La lucha de Lucía para que le cubran el medicamento más caro del mundo

De las muchas fantasías que suscitan dos millones de dólares –una mansión de videoclip, dar varias vueltas alrededor del mundo, comprar un delantero para que el equipo al fin salga del último puesto– una provoca terror: que sea el precio a pagar por la vida de un hijo o una hija. En Rosario, una pareja de empleados treintañeros vive despierta esa pesadilla. Lucía, de apenas un año, necesita iniciar un tratamiento genético con Zolgensma, un medicamento que tiene, nada más ni nada menos, la reputación de ser el más caro del mundo. Esta semana, la justicia federal dispuso que la prepaga, la obra social y el Estado Nacional le garanticen la cobertura médica.

“Por un lado, estamos con mucha ansiedad porque queremos que nos den la medicación cuanto antes; y por otro, muy contentos porque con esta sentencia creemos que lo peor ya pasó”, reconoce Fabián Rocatti, el padre. Junto a su pareja, Gisela, presentaron una acción de amparo contra la empresa de medicina privada Galeno y la Obra Social de Mandos Medios de las Telecomunicaciones en la República Argentina y el Mercosur (OSMMEDT), luego de que se negaran a costear el tratamiento de su hija.

“Lucía, al igual que Valentina, la hermana mayor, tiene una enfermedad genética que se llama atrofia de médula espinal. Aparece por un gen dañado que no genera una proteína que le sirve a los músculos para desarrollarse. Así se van debilitando hasta que se atrofian. Empieza por las piernas y después sigue por los brazos y los sistemas respiratorio y digestivo. Llega un momento en que no va a poder respirar ni comer por sus propios medios”, explica Fabián.

La enfermedad de Lucía es de las raras, aunque dentro de esa población no es infrecuente. Si bien no existe acuerdo sobre el número preciso, se estima que uno de entre seis mil y diez mil bebés que nacen la desarrollan. En cambio, uno de cada 40 son portadores (no desarrollan la patología), pero la gran mayoría lo desconoce porque su detección no está incluida en los estudios médicos rutinarios. Fabián y Gisela descubrieron que lo eran cuando la enfermedad atacó a su hermana, Valentina.

“A partir de los seis meses notamos debilidad en sus piernas. No podía gatear ni caminar. Después de pasar por un montón de pediatras y traumatólogos, una neuróloga nos habló de la posibilidad de la enfermedad y mandamos la saliva a analizar a los Estados Unidos. Así nos enteramos del diagnóstico”, recuerda el padre.

Valentina empezó un tratamiento con inyecciones de proteínas cada cuatro meses hasta que los médicos sugirieron un tratamiento genético por única vez. El interés de la familia fue inmediato, pero había dos problemas: además del precio exorbitante, el medicamento no se comercializaba en el país. Faltando 15 días para el segundo cumpleaños de Valentina, fecha límite para la aplicación, la ANMAT aprobó la droga, por lo que se le pidió a Galeno la cobertura. La empresa no tuvo tiempo a negarse. Fabián y Gisela habían lanzado en simultáneo #ZolgensmaParaValen, una campaña en redes sociales que se volvió viral. Finalmente, Galeno pagó el tratamiento a tiempo, algo que no quiso volver a hacer con Lucía porque, alega, la droga no está incluida en el Programa Médico Obligatorio (PMO).

Un derecho constitucional

A principios de noviembre, la jueza Sylvia Aramberri fijó una audiencia con las partes que incluyó una junta médica para evaluar el mejor tratamiento para Lucía. Todos coincidieron en Zolgensma. Finalmente, el martes 25 de enero, en una resolución inédita, la jueza planteó que “no puede privarse a la menor de una respuesta terapéutica más moderna que actúa concretamente sobre el gen afectado, que importa en los hechos la posibilidad de garantizar a la niña una mejor calidad de vida, y una tutela efectiva de los derechos constitucionales que se encuentran involucrados”. Lo siguiente fue hacer lugar a la medida cautelar y ordenar la cobertura del medicamento en un 30 por ciento a cargo de Galeno, otro 30 a cargo de la obra social y el 40 restante con fondos del Estado Nacional a través del Ministerio de Salud.

El antecedente de su hermana les da esperanzas y más fuerza en el reclamo. Desde el tratamiento genético, Valentina, que en abril cumple los tres años, recuperó masa corporal, camina con andador y hace kinesiología y natación al menos tres veces por semana. Los pronósticos de los profesionales apuntan a una vida como la de la mayoría de las nenas de su edad. “Antes no podía estar parada por más de treinta segundos porque se le vencían las piernas. Ahora, hay veces que se suelta y da hasta cinco pasos sola”, se emociona Fabián. La alegría será total, avisa, cuando sea el momento de Lucía.

Zolgensma, remedio para pocos

Cuando hace casi tres años, a mediados del 2019, la multinacional farmacéutica Novartis lanzó Zolgensma al mercado, la polémica fue inmediata. No era para menos, su precio por encima de los dos millones de dólares, (para ser exactos cuesta U$S 2.150.000) había desbancado a Luxturna –un fármaco que se vende para cierto tipo de ceguera– como el medicamento más caro del mundo (en su caso, vale alrededor de unos US$ 850.000). Vendido para el tratamiento de niños con atrofia muscular espinal (los dos años son la fecha límite para su aplicación. Tampoco se puede aplicar en pacientes que superen los 13,5 kilos), Zolgensma ataca el foco de la enfermedad implantando un gen que reemplaza al dañado, otorgándole la posibilidad de generar la proteína que le falta al organismo.

Además del caso de las hermanas Rocatti, en Argentina también se hizo viral el de Emma, una beba chaqueña cuya familia, gracias a una campaña en redes impulsada por el influencer Santi Maratea, logró juntar los más de dos millones de dólares que necesitaba para afrontar el tratamiento.