“En estos días hemos tenido un debate respecto de si donde hay una necesidad nace un derecho. Este caso es una demostración de que cuando hay una necesidad el Estado tiene que garantizar un derecho. Aunque exija mucha inversión. Y la salud y la vida son derechos que el Estado debe garantizar”. Con esas palabras el ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación, Daniel Filmus, se refirió al hallazgo del equipo liderado por Alberto Kornblihtt que identificó un mecanismo que podría devenir nuevos tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal (AME), y de esa manera le respondió también al comentario del juez de la Corte, Carlos Rosenkrantz, efectuado días, en el que sostenía que no todas las necesidades debían tener derechos.

Filmus encabezó el acto junto con la Presidenta del CONICET, Ana Franchi (que estuvo de manera virtual), Kornblihtt y Vanesa Sánchez, titular de Familias AME Argentina, asociación sin fines de lucro dedicada a la Atrofia Muscular Espinal, que fueron quienes impulsaron la demanda.

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En su intervención, Filmus transmitió “el orgullo que como argentino da esta publicación, pero también todo el trabajo previo que implicó. Argentina tiene dos cualidades que hay que valorar en su justa medida: una es la capacidad y el talento de nuestras investigadoras e investigadores cuando el Estado genera las condiciones para que puedan desarrollarlos, y la otra es la capacidad de demanda de nuestra sociedad civil, que no todos los países la tienen, y creo que tiene que ver con nuestra experiencia de lucha. Y este caso es un ejemplo de esto ya que fueron las familias de la asociación, sin intermediarios, quienes acudieron directamente a los investigadores. Esta es la mayor virtuosidad que podemos lograr siempre y cuando el Estado haga su aporte para garantizar las condiciones de trabajo”.

Destacó la calidad de la ciencia argentina, y enfatizó en la ciencia como un elemento clave para desarrollar el país y mejorar la calidad de vida de la gente: “Argentina tiene una comunidad científica preparada y entusiasmada que trabajó y seguirá trabajando como en este avance virtuoso compartido entre el Estado y las familias involucradas. Reafirmamos que cuando el Estado responde a una demanda específica de la sociedad es cuando más demostramos que la ciencia y la investigación en un país deben desarrollarse. Estamos muy orgullosos y orgullosas como país del trabajo de esta investigación, su publicación en una revista internacional como Cell en tapa, y seguimos apoyando a investigadores e investigadoras que trabajan para el bien de la sociedad”.

A su turno, Kornblihtt remarcó que a la expectativa de poder optimizar el tratamiento, mediante su combinación con otro fármaco, se suma también la de poder hacerlo más económico: “La inyección de nusinersen es muy cara, en cambio el ácido valproico es muy barato. Entonces, si al sumar el ácido valproico se pudieran también reducir las dosis del ASO necesarias, se abarataría el costo total de la terapia”.

El reconocido científico afirmó que “una de las lecciones de esta investigación es que la investigación en ciencia básica es fundamental para descubrir y entender mecanismos que permitan llegar a diseñar nuevas terapias. Nuestro país no puede darse el lujo de apostar solo a la investigación aplicada ni a repetir cosas que ya se saben de otras partes”.

Desde el Ministerio explicaron que la atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad causada por la pérdida de funciones del gen SMN1 que afecta a las neuronas motoras y que hoy en día, se estima que uno de cada 6000 o 10.000 nacidos en todo el mundo tienen algún tipo de AME que en sus variantes más graves afecta gravemente su calidad y esperanza de vida: «Actualmente, uno de los pocos tratamientos para la AME es el nusinersen, un oligonucleótido antisentido cuyo nombre comercial es Spinraza. El nusinersen funciona a partir de la manipulación y corrección del empalme de ARN. El trabajo realizado encontró que mediante su combinación con ácido valproico se pueden potenciar sus efectos positivos mientras que se reducen sus efectos adversos lo cual podría devenir en tratamientos más eficientes y menos invasivos que mejoren las expectativas de las personas con AME».

La investigación, que contó con la colaboración de grupos del Laboratorio Cold Spring Harbor de los Estados Unidos y de la Sir William Dunn School of Pathology de la Universidad de Oxford en el Reino Unido, acaba de ser la tapa de la revista internacional Cell y es el resultado de seis años de trabajo.